过去几十年，科学家一直试图给基因缺陷的病人一个健康的基因，并治愈癌症和其他疾病。但研究人员一直很难让基因疗法既安全又有效。临床实验一直失败，甚至会导致死亡。这些情况都让基因疗法面对被禁的威胁。 

尽管世界各地都在测试多种基因疗法，希望可以治愈遗传疾病，但是极少有政府批准基因疗法的商业使用。在美国，目前没有一种基因疗法获得许可。在未来几年，随着几种基因疗法（包括针对转移性黑色素瘤和前列腺癌的疗法）进入深度临床试验阶段，情况会发生改变。  重大进展出现在 2012 年 11 月，当时欧洲医学管理局（European Medicines Agency）批准了丹麦生物技术创业公司 UniQure 出售可致死的脂蛋白酯酶缺乏症（lipoprotein lipase dificiency）的疗法。这对该领域里的人来说是一个安慰。 

基因疗法一般需要通过修改过的病毒把健康的基因传递到病人的体内。一些早期临床试验失败的原因是由此产生的免疫反应。但最近几年，研究人员已经找到如何阻止或减轻免疫反应的方法。 

“这是基因疗法的一次有趣的进化，”费城儿童医院（Children’s Hospital of Philadelphia）的研究人员凯瑟琳·海伊（Katherine High）说。她正在监督一项针对遗传性致盲的基因疗法的后期临床试验。“投资已经复活，而且很多问题事实上已经得到解决。” 

不过，想要美国批准基因疗法还需要几年。虽然 UniQure 已经在欧洲获得了批准，在美国获得批准的可能性也不小，但该公司表示他们还没有向美国食品药品监管局递交申请。  UniQure 的基因疗法向病人传递一个身体分解脂肪所需的基因。如果没有这个基因，病人就会逐渐患有一种导致痛苦甚至会危及生命的胰腺炎。为了传递这个基因，UniQure 使用了一种大多数人都携带的病毒的修改版本。对传递基因病毒的选择部分由身体接受治疗的部位以及病毒是否会自我复制决定。例如，通过设计让病毒扩散到全身，杀死癌症细胞。 

在海伊监督的临床试验中，病人在幼年就会患有致盲的疾病。医生会向病人的视网膜后面注射携带基因的病毒。在目前的试验阶段，所有病人的一只眼睛都接受了治疗。现在，他们的另一只眼睛也将接受治疗。早先的结果看起来很有前途：有些病人的视力已经优于法律上的致盲点。而且有些病人的病情在近 6 年的时间里保持稳定。这项试验计划于 2015 年 4 月结束。 

另一项有希望的研究来自麻萨诸塞州剑桥的公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）。这家公司发表了他们的研究结果：一些病人的遗传学也疾病似乎已经治愈。公司准备开始测试一种针对经常导致年幼男孩死亡的遗传神经疾病的治疗方法。 

基因疗法的另一种形式还能成为治疗癌症的选择。美国安进公司（Amgen）在夏季的一次会议上宣布自己的黑素瘤基因疗法临床试验已经达到目标。黑素瘤可以从皮肤扩散到身体的其他部位。安进的基因疗法使用经工程改造的普通感冒疱疹病毒，通过两种方法治疗癌症。病毒可以选择性地感染癌细胞，并在癌细胞里复制，直到细胞破解。在细胞中生长的时候，病毒还能帮助生产激发免疫系统的蛋白。当细胞破裂打开后，癌症区域可以吸引免疫细胞，克制疾病。  在由黑素瘤晚期（癌症已经扩散）病人参与的临床测试中，11%的病人身上的癌症完全消失。在某些案例中，甚至连没有接受注射的肿瘤也消失了——这说明杀死癌症的病毒在身体里扩散得很好。在另外 15%的病人体内，单个肿瘤缩小了至少一半。全部结果预计将于 2014 年上半年出炉。 

完成这些临床试验并非让基因疗法广泛应用的保证。不过，公司和医院正开始建设可以大规模生产基于病毒的疗法的工厂。例如，UniQure 正在麻萨诸塞州建设一家占地 55000 平方英尺的工厂，用来制造商业水平的基因疗法产品。公司预计将于 2015 年早期开始生产。